ለቀዳሚ ፕሮግረሲቭ ኤም.ኤስ የወደፊቱ ምርምር እና ክሊኒካዊ ሙከራዎች

ይዘት

• አጠቃላይ እይታ
• የኤም.ኤስ.
• የመጀመሪያ ደረጃውን የጠበቀ ኤም
• የ PPMS ሕክምና
• ኦክሬቭስ (ኦክሪሊዙማብ)
• ቀጣይ የ PPMS ክሊኒካዊ ሙከራዎች
• ኑር ኦው ሴል ቴራፒ
• ባዮቲን
• ማሳይቲኒብ
• የተጠናቀቁ ክሊኒካዊ ሙከራዎች
• ኢቡዲላስት
• Idebenone
• ላኪኒሞድ
• ፋምፊሪን
• PPMS ምርምር
• ውሰድ

አጠቃላይ እይታ

ብዙ ስክለሮሲስ (ኤም.ኤስ) ሥር የሰደደ የሰውነት በሽታ የመከላከል ሁኔታ ነው ፡፡ ሰውነት ማዕከላዊውን የነርቭ ስርዓት (ሲ.ኤን.ኤስ) ክፍሎች ማጥቃት ሲጀምር ይከሰታል ፡፡

አብዛኛዎቹ ወቅታዊ መድሃኒቶች እና ህክምናዎች የሚያገረዙት በድጋሜ ኤምኤስ ላይ ያተኮሩ እና በቀዳሚ ደረጃ በደረጃ ኤምኤስ (PPMS) ላይ አይደለም ፡፡ ሆኖም ግን PPMS ን በተሻለ ለመረዳት እና አዳዲስ ውጤታማ ህክምናዎችን ለማግኘት ክሊኒካዊ ሙከራዎች በተከታታይ ይካሄዳሉ ፡፡

የኤም.ኤስ.

አራቱ ዋና ዋና ዓይነቶች ኤም.ኤስ.

• ክሊኒካዊ ገለልተኛ ሲንድሮም (ሲአይኤስ)
• ዳግም-ማስተላለፍ ኤም.ኤስ (RRMS)
• ተቀዳሚ ፕሮግረሲቭ ኤም.ኤስ (PPMS)
• ሁለተኛ ደረጃ በደረጃ ኤም.ኤስ (SPMS)

እነዚህ የኤም.ኤስ ዓይነቶች የተፈጠሩት የሕክምና ተመራማሪዎች ተመሳሳይ የበሽታ ልማት ያላቸውን ክሊኒካዊ የሙከራ ተሳታፊዎች ለመመደብ ለማገዝ ነው ፡፡ እነዚህ የቡድን ስብስቦች ተመራማሪዎች ብዙ ቁጥር ያላቸውን ተሳታፊዎች ሳይጠቀሙ የአንዳንድ ሕክምናዎችን ውጤታማነት እና ደህንነት እንዲገመግሙ ያስችላቸዋል ፡፡

የመጀመሪያ ደረጃውን የጠበቀ ኤም

በኤም.ኤስ በሽታ ከተያዙ ሰዎች መካከል 15 በመቶው ወይም ከዚያ ያህሉ ብቻ ፒፒኤምኤስ አላቸው ፡፡ ፒፒኤምኤስ ወንዶችንና ሴቶችን በእኩልነት ይነካል ፣ አር አር ኤም ኤስ ደግሞ ከወንዶች ይልቅ በሴቶች ላይ በጣም የተለመደ ነው ፡፡

አብዛኛዎቹ የኤም.ኤስ አይነቶች የሚከሰቱት በሽታ የመከላከል ስርዓት ማይሊን ሽፋኑን ሲያጠቃ ነው ፡፡ የማይልሊን ሽፋን በአከርካሪ ገመድ እና በአንጎል ውስጥ ነርቮችን የሚይዝ ስብ ፣ መከላከያ ንጥረ ነገር ነው ፡፡ ይህ ንጥረ ነገር በሚጠቃበት ጊዜ እብጠትን ያስከትላል ፡፡

ፒፒኤምኤስ በተጎዱት አካባቢዎች ላይ ወደ ነርቭ መጎዳት እና ወደ ጠባሳ ቲሹ ይመራል ፡፡ በሽታው የነርቭ ግንኙነቶችን ሂደት ይረብሸዋል ፣ የማይታወቅ የሕመም ምልክቶች እና የበሽታ መሻሻል ያስከትላል ፡፡

RRMS ካለባቸው ሰዎች በተለየ ፣ PPMS ያለባቸው ሰዎች ያለ ቀድሞ መመለሻ ወይም ሪሚሽን ቀስ በቀስ የከፋ ተግባር ያጋጥማቸዋል። ቀስ በቀስ የአካል ጉዳተኝነት መጨመር በተጨማሪ PPMS ያለባቸው ሰዎች የሚከተሉትን ምልክቶች ሊያዩ ይችላሉ-

• የመደንዘዝ ወይም የመደንዘዝ ስሜት
• ድካም
• በእግር ወይም በማስተባበር እንቅስቃሴዎች ችግር
• እንደ ራዕይ ያሉ ርዕይ ጉዳዮች
• በማስታወስ እና በመማር ላይ ችግሮች
• የጡንቻ መወዛወዝ ወይም የጡንቻ ጥንካሬ
• የስሜት ለውጦች

የ PPMS ሕክምና

PPMS ን ማከም RRMS ን ከማከም የበለጠ ከባድ ነው ፣ እናም የበሽታ መከላከያ መድኃኒቶችን መጠቀምን ያጠቃልላል። እነዚህ ሕክምናዎች ጊዜያዊ እርዳታ ብቻ ይሰጣሉ ፡፡ ደህንነታቸው በተጠበቀ እና በተከታታይ በጥቂት ወራቶች እስከ አንድ አመት ብቻ ሊጠቀሙባቸው ይችላሉ።

የምግብ እና የመድኃኒት አስተዳደር (ኤፍዲኤ) ለ RRMS ብዙ መድኃኒቶችን ያፀደቀ ቢሆንም ፣ ለተከታታይ ለኤም.ኤስ ዓይነቶች ሁሉም ተገቢ አይደሉም ፡፡ የ RRMS መድኃኒቶች ፣ በሽታን የሚቀይር መድኃኒቶች (ዲኤምዲዎች) በመባልም የሚታወቁት ያለማቋረጥ የሚወሰዱ ሲሆን ብዙውን ጊዜ የማይቋቋሙ የጎንዮሽ ጉዳቶች አሏቸው ፡፡

ንቁ የሰውነት ማጎልመሻ ቁስሎች እና የነርቭ መጎዳት PPMS ባላቸው ሰዎች ላይም ሊገኙ ይችላሉ ፡፡ ቁስሎቹ በጣም የሚያቃጥሉ እና በማይሊን ሽፋን ላይ ጉዳት ሊያስከትሉ ይችላሉ ፡፡ እብጠትን የሚቀንሱ መድኃኒቶች በሂደት ላይ ያሉ የኤስኤምኤስ ዓይነቶችን ሊቀንሱ እንደሚችሉ በአሁኑ ጊዜ ግልጽ አይደለም።

ኦክሬቭስ (ኦክሪሊዙማብ)

ኤፍዲኤ መጋቢት 2017. ለሁለቱም ለ RRMS እና ለ PPMS እንደ ህክምና ኦክሬቭስን (ኦክሬሊዙማብ) አፀደቀ ፡፡ እስከዛሬ ድረስ ፒ.ፒ.ኤም.ኤስ.ን ለማከም በ FDA የተፈቀደው ብቸኛው መድሃኒት ነው ፡፡

ክሊኒካዊ ሙከራዎች እንደሚያመለክቱት ከፕላፕቦ ጋር ሲወዳደር በ PPMS ውስጥ የሕመም ምልክቶችን እድገትን በ 25 በመቶ ገደማ ለማቃለል ችሏል ፡፡

ኦክሬቭስ እንዲሁ በእንግሊዝ ውስጥ ለ RRMS እና ለ “ቀደምት” ፒፒኤምኤስ ሕክምና ተቀባይነት አግኝቷል ፡፡ በሌሎች የዩናይትድ ኪንግደም ክፍሎች ገና አልተፀደቀም ፡፡

ብሔራዊ የጤና ተቋም (ኢንስቲትዩት) በመጀመሪያ ኦክሬቭስን ውድቅ ከማድረጉ በላይ ጥቅማጥቅሙን አመዝኗል ፡፡ ሆኖም ናይሲ ፣ ብሔራዊ የጤና አገልግሎት (ኤን ኤች ኤስ) እና የመድኃኒት አምራቹ (ሮche) በመጨረሻ ዋጋውን እንደገና ደግመዋል ፡፡

ቀጣይ የ PPMS ክሊኒካዊ ሙከራዎች

ለተመራማሪዎች ቁልፍ ጉዳይ ስለ መሻሻል ስለ ኤም.ኤስ.ኤ ዓይነቶች የበለጠ መማር ነው ፡፡ አዳዲስ መድሃኒቶች ኤፍዲኤ እነሱን ከማፅደቁ በፊት ከባድ ክሊኒካዊ ምርመራዎችን ማለፍ አለባቸው ፡፡

አብዛኛዎቹ ክሊኒካዊ ሙከራዎች ከ 2 እስከ 3 ዓመታት ይቆያሉ ፡፡ ሆኖም ፣ ጥናቱ ውስን ስለሆነ ለ PPMS ረዘም ያለ ሙከራዎች ያስፈልጋሉ። በድጋሜዎች ላይ የመድኃኒቱን ውጤታማነት ለመዳኘት ቀላል ስለሆነ ተጨማሪ የ RRMS ሙከራዎች እየተካሄዱ ነው።

በአሜሪካ ውስጥ ክሊኒካዊ ሙከራዎች የተሟላ ዝርዝር ለማግኘት ብሔራዊ በርካታ ስክለሮሲስ ማህበር ድር ጣቢያ ይመልከቱ።

የሚከተሉት የተመረጡ ሙከራዎች በአሁኑ ጊዜ በመካሄድ ላይ ናቸው ፡፡

ኑር ኦው ሴል ቴራፒ

በተራቀቀ ኤም.ኤስ ህክምና ውስጥ የኑር ኦው ሴሎችን ደህንነት እና ውጤታማነት ለመመርመር የብሬንስትሮል ሴል ቴራፒዩቲክስ ምዕራፍ II ክሊኒካዊ ሙከራ እያደረገ ነው ፡፡ ይህ ህክምና የተወሰኑ የእድገት ሁኔታዎችን ለማነቃቃት ከተነሳሱ ተሳታፊዎች የተገኙትን የሴል ሴሎችን ይጠቀማል ፡፡

እ.ኤ.አ. በኖቬምበር 2019 ብሔራዊ የብዝሃ-ስክለሮሲስ ህብረተሰብ ይህንን ህክምና ለመደገፍ የ 495,330 ዶላር የምርምር ድጋፍ ለ Brainstorm Cell Cell ቴራፒቲካል ሽልማት ሰጠ ፡፡

ችሎቱ በመስከረም 2020 ይጠናቀቃል ተብሎ ይጠበቃል ፡፡

ባዮቲን

በተከታታይ ኤምኤስ ሰዎችን በማከም ረገድ ከፍተኛ መጠን ያለው ባዮቲን ካፕሱል ውጤታማነት ላይ በአሁኑ ጊዜ ሜዲዳይ ፋርማሱቲካልስ ኤስ.ኤ አንድ ደረጃ III ክሊኒካዊ ሙከራ እያደረገ ነው ፡፡ ችሎቱ በተለይ በእግር መሄድ ችግር ላለባቸው ግለሰቦች ትኩረት የመስጠት ዓላማ አለው ፡፡

ባዮቲን በሴሉላር እድገት ምክንያቶች እንዲሁም በማይሊን ምርት ላይ ተጽዕኖ ለማሳደር የተሳተፈ ቫይታሚን ነው ፡፡ የባዮቲን ካፕሱል ከፕላዝቦ ጋር እየተነፃፀረ ነው ፡፡

ችሎቱ ከአሁን በኋላ አዳዲስ ተሳታፊዎችን እየመለመለ አይደለም ፣ ግን እስከ ሰኔ 2023 ድረስ ይጠናቀቃል ተብሎ አይጠበቅም ፡፡

ማሳይቲኒብ

ኤቢ ሳይንስ በመድኃኒት ማሲቲኒብ ላይ የሦስተኛ ደረጃ ክሊኒካዊ ሙከራ እያደረገ ነው ፡፡ ማሲቲኒብ የእሳት ማጥፊያ ምላሹን የሚያግድ መድሃኒት ነው። ይህ ወደ ዝቅተኛ የመከላከያ ምላሽ እና ዝቅተኛ የእሳት ማጥፊያ ደረጃዎች ያስከትላል።

ሙከራው ከ ‹ፕላሴቦ› ጋር ሲወዳደር የማሲቲኒብን ደህንነት እና ውጤታማነት እየገመገመ ነው ፡፡ ሁለት የማሲቲኒብ ሕክምና ሥርዓቶች ከፕላቦቦቦ ጋር እየተነፃፀሩ ናቸው-የመጀመሪያው አገዛዝ በመላው ተመሳሳይ መጠን ይጠቀማል ፣ ሌላኛው ደግሞ ከ 3 ወር በኋላ የመጠን መጨመርን ያጠቃልላል ፡፡

ችሎቱ ከአሁን በኋላ አዳዲስ ተሳታፊዎችን እየመለመለ አይደለም ፡፡ በመስከረም 2020 ይጠናቀቃል ተብሎ ይጠበቃል ፡፡

የተጠናቀቁ ክሊኒካዊ ሙከራዎች

የሚከተሉት ሙከራዎች በቅርቡ ተጠናቀዋል ፡፡ ለአብዛኛዎቹ የመጀመሪያ ወይም የመጨረሻ ውጤቶች ታትመዋል ፡፡

ኢቡዲላስት

ሜዲሲኖቫ በመድኃኒት ibudilast ላይ የ ‹II› ክሊኒካዊ ሙከራ አጠናቋል ፡፡ ዓላማው ደረጃ በደረጃ ኤምኤስ ውስጥ ባሉ ሰዎች ላይ የመድኃኒቱን ደህንነት እና እንቅስቃሴ መወሰን ነበር ፡፡ በዚህ ጥናት ውስጥ ኢቡዲላስት ከፕላፕቦቦ ጋር ይነፃፀራል ፡፡

የመጀመሪያ የጥናት ውጤቶች እንደሚያመለክቱት ibudilast ከ 96 ሳምንት ጊዜ ውስጥ ከፕላቦ ጋር ሲነጻጸር የአንጎል እየመነመነ እድገት እንዲቀንስ አድርጓል ፡፡ በጣም የተለመዱት የጎንዮሽ ጉዳቶች ሪፖርት የተደረጉት የጨጓራና የአንጀት ምልክቶች ናቸው ፡፡

ምንም እንኳን ውጤቱ ተስፋ ሰጪ ቢሆንም የዚህ ሙከራ ውጤቶች እንደገና ሊባዙ ይችሉ እንደሆነ እና ibudilast ከኦክሬቭስ እና ከሌሎች መድሃኒቶች ጋር እንዴት እንደሚወዳደር ተጨማሪ ሙከራዎች ያስፈልጋሉ ፡፡

Idebenone

ብሔራዊ የአለርጂ እና ተላላፊ በሽታዎች ተቋም (ኤንአይአይዲ) ኤ.ፒ.ቢ.ኤን.ኤስ ባላቸው ሰዎች ላይ idebenone የሚያስከትለውን ውጤት ለመገምገም በቅርቡ የ I / II ክሊኒካዊ ሙከራን አጠናቋል ፡፡ ኢዴቤኖኖን ኮኤንዛይም Q10 ሰው ሰራሽ ስሪት ነው ፡፡ በነርቭ ሥርዓት ላይ የሚደርሰውን ጉዳት እንደሚገድብ ይታመናል ፡፡

በዚህ የ 3 ዓመት ሙከራ ባለፉት 2 ዓመታት በሙሉ ተሳታፊዎች መድኃኒቱን ወይም ፕላሴቦ ወስደዋል ፡፡ የመጀመሪያዎቹ ውጤቶች እንደሚያመለክቱት በጥናቱ ወቅት idebenone በፕላዝቦል ላይ ምንም ጥቅም አልሰጠም ፡፡

ላኪኒሞድ

ቴቫ ፋርማሱቲካል ኢንዱስትሪዎች PPMS ን ከላኪኒሞድ ጋር ለማከም የፅንሰ-ሀሳብ ማስረጃ ለማቋቋም በማሰብ የ II ኛ ደረጃ ጥናት ስፖንሰር አደረጉ ፡፡

ላኪኒሞድ እንዴት እንደሚሰራ ሙሉ በሙሉ አልተረዳም ፡፡ የበሽታ መከላከያ ህዋሳትን ባህሪ እንደሚለውጥ ይታመናል ፣ ስለሆነም የነርቭ ስርዓት መጎዳትን ይከላከላል ፡፡

ተስፋ አስቆራጭ የሙከራ ውጤቶች አምራቹ አክቲቭ ባዮቴክ የላኪኒሞድ መድኃኒት ለኤም.ኤስ.

ፋምፊሪን

የዩኒቨርሲቲ ኮሌጅ ዱብሊን በ ‹FP›› ወይም ‹PPMS› ወይም ‹SPMS› ላይ የአካል ጉዳተኝነት ችግር ላለባቸው ሰዎች fampridine የሚያስከትለውን ውጤት ለመመርመር አንድ ደረጃ IV ሙከራን አጠናቋል ፡፡ ፋምፊሪንዲን ዳልፋምሪንዲን በመባልም ይታወቃል።

ምንም እንኳን ይህ ሙከራ የተጠናቀቀ ቢሆንም ውጤቱ ግን አልተዘገበም ፡፡

ሆኖም ፣ በ 2019 የጣሊያን ጥናት መሠረት መድሃኒቱ ኤም.ኤስ.ኤስ ባሉ ሰዎች ላይ የመረጃ ማቀነባበሪያ ፍጥነትን ሊያሻሽል ይችላል ፡፡ የ 2019 ግምገማ እና ሜታ-ትንተና መድኃኒቱ ኤም.ኤስ ያሉ ሰዎችን አጭር ርቀቶችን የመራመድ አቅማቸውን እንዲሁም የመራመጃ አቅማቸውን ያሻሻለ ጠንካራ ማስረጃ አለ ፡፡

PPMS ምርምር

የብሔራዊ ብዙ ስክለሮሲስ ማህበረሰብ ቀጣይ ምርምርን ወደ ተራማጅ አይኤስኤስ ዓይነቶች እያስተዋውቀ ነው ፡፡ ዓላማው ስኬታማ ህክምናዎችን መፍጠር ነው ፡፡

አንዳንድ ምርምር PPMS እና ጤናማ ግለሰቦች ባሉባቸው ሰዎች መካከል ባለው ልዩነት ላይ ያተኮረ ነው ፡፡ አንድ የቅርብ ጊዜ ጥናት እንዳመለከተው ፒፒኤምኤስ ባሉባቸው ሰዎች አንጎል ውስጥ የሚገኙ የሴል ሴሎች በተመሳሳይ ዕድሜ ውስጥ ካሉ ጤናማ ሰዎች ጋር ተመሳሳይ ከሆኑ የሴል ሴሎች ይበልጣሉ ፡፡

በተጨማሪም ተመራማሪዎቹ ማይሊሊን የሚያመነጩት ኦሊግዶንዶሮክሳይቶች ለእነዚህ ግንድ ህዋሳት ሲጋለጡ ከጤናማ ሰዎች ይልቅ የተለያዩ ፕሮቲኖችን እንደሚገልፁ ተገንዝበዋል ፡፡ ይህ የፕሮቲን አገላለጽ ሲታገድ ኦሊግዶንዶሮይስቶች መደበኛ ባህሪይ ነበራቸው ፡፡ ይህ ማይሊን በ PPMS ውስጥ ባሉ ሰዎች ላይ ለምን እንደተጣለ ለማስረዳት ሊረዳ ይችላል ፡፡

ሌላ ጥናት ደግሞ ፕሮግረሲቭ ኤም.ኤስ ያለባቸው ሰዎች ቢል አሲዶች የሚባሉ አነስተኛ ሞለኪውሎች አሏቸው ፡፡ የቢሊ አሲዶች በተለይም በምግብ መፍጨት ውስጥ በርካታ ተግባራት አሏቸው ፡፡ በተጨማሪም በአንዳንድ ሕዋሳት ላይ ፀረ-ብግነት ውጤት አላቸው ፡፡

የቢሊ አሲዶች ተቀባዮች እንዲሁ በኤም.ኤስ ቲሹ ውስጥ ባሉ ሴሎች ላይ ተገኝተዋል ፡፡ ከቤል አሲዶች ጋር ማሟያ ፕሮግረሲቭ ኤም ኤስ ላላቸው ሰዎች ሊጠቅም ይችላል ተብሎ ይታሰባል ፡፡ በእውነቱ ይህንን በትክክል ለመፈተሽ ክሊኒካዊ ሙከራ በአሁኑ ጊዜ በመካሄድ ላይ ነው ፡፡

ውሰድ

በመላው አሜሪካ ያሉ ሆስፒታሎች ፣ ዩኒቨርሲቲዎች እና ሌሎች ድርጅቶች በአጠቃላይ ስለ PPMS እና ስለ ኤም.ኤስ. የበለጠ ለማወቅ በተከታታይ እየሰሩ ይገኛሉ ፡፡

እስካሁን ድረስ PPMS ን ለማከም በኤፍዲኤ የተፈቀደው ኦክሬቭስ አንድ መድሃኒት ብቻ ነው ፡፡ ኦክሬቭስ የፒ.ፒ.ኤም.ኤስ. እድገትን ቢቀንሰውም ፣ እድገቱን አያቆምም ፡፡

እንደ ibudilast ያሉ አንዳንድ መድኃኒቶች በቀድሞ ሙከራዎች ላይ ተመስርተው ተስፋ ሰጪ ሆነው ይታያሉ ፡፡ እንደ idebenone እና laquinimod ያሉ ሌሎች መድኃኒቶች ውጤታማ ሆነው አልታዩም ፡፡

ለ PPMS ተጨማሪ ሕክምናዎችን ለመለየት ተጨማሪ ሙከራዎች ያስፈልጋሉ ፡፡ ስለ እርስዎ የቅርብ ጊዜ ክሊኒካዊ ሙከራዎች እና ሊጠቅሙዎ ስለሚችሉት ምርምር የጤና እንክብካቤ አቅራቢዎን ይጠይቁ።